NEWS molto importante- L’autorità inglese per la regolamentazione dei farmaci autorizza la prima terapia genica per l’anemia falciforme e la β-talassemia

Un nuovo trattamento per l’anemia falciforme e la β-talassemia trasfusione-dipendente è stato autorizzato dall’Agenzia di regolamentazione dei medicinali e dei prodotti sanitari (MHRA) per pazienti di età pari o superiore a 12 anni dopo una rigorosa valutazione della sua sicurezza, qualità ed efficacia.

Casgevy è il primo medicinale ad avere ottenuto la licenza che utilizza l’innovativo strumento di editing genetico CRISPR, per il quale i suoi inventori hanno ricevuto il Premio Nobel nel 2020.

Sia l’anemia falciforme che la β-talassemia sono condizioni genetiche causate da errori nei geni dell’emoglobina, che viene utilizzata dai globuli rossi per trasportare l’ossigeno nel corpo. L’anemia falciforme è particolarmente comune nelle persone con origini familiari africane o caraibiche. La β-talassemia colpisce principalmente le persone di origine mediterranea, dell’Asia meridionale, del Sud-Est asiatico e del Medio Oriente.

Nelle persone affette da anemia falciforme, questo errore genetico può portare ad attacchi di dolore molto intenso, infezioni gravi e pericolose per la vita e anemia (per cui il corpo ha difficoltà a trasportare ossigeno).

Nelle persone affette da β-talassemia, può portare ad una grave anemia. I pazienti spesso necessitano di una trasfusione di sangue ogni 3-5 settimane e di iniezioni e medicinali per tutta la vita.

Casgevy è progettato per funzionare modificando il gene difettoso nelle cellule staminali del midollo osseo di un paziente in modo che il corpo produca emoglobina funzionante. Per fare ciò, le cellule staminali vengono prelevate dal midollo osseo, modificate in laboratorio e quindi reinfuse nel paziente, dopodiché i risultati hanno il potenziale per durare per tutta la vita.

Nessun prezzo è stato ancora fissato per Casgevy, ma il trattamento una tantum potrebbe costare 1 milione di sterline o più, il che potrebbe essere considerato un prezzo troppo alto da sostenere per il servizio sanitario nazionale.

Ad aprile, un think tank statunitense, ICER, ha affermato che il farmaco sarebbe stato conveniente se il suo prezzo non fosse superiore a 1,5 milioni di sterline.

Per Casgevy, il farmaco è un trattamento personalizzato una tantum ottenuto modificando le cellule del paziente, il che lo rende costoso e dispendioso in termini di tempo. Aggiungete i costi di ricerca e sviluppo: ci sono solo due laboratori, uno negli Stati Uniti e l’altro nel Regno Unito, che attualmente producono il farmaco.