Molto interessanti i recenti progressi nello sviluppo delle terapie geniche.
I ricercatori del Children’s Hospital di Philadelphia (CHOP) e della Perelman School of Medicine dell’Università della Pennsylvania hanno proposto un nuovo modello di prova concettuale basato sull’editing genico per trattare le malattie del sangue, che prevede la modifica diretta delle cellule del sangue malate all’interno del corpo tramite vettori mRNA, simili ai vaccini di recente applicazione.
Tra i membri del gruppo di ricerca ritroviamo volti amici di AVLT.
La Dott.ssa Laura Breda, autrice dello studio ed il Prof. Rivella.
Se tradotto in ambito clinico, questo approccio potrebbe ampliare l’accesso e ridurre il costo delle terapie geniche per le patologie ematologiche, molte delle quali attualmente richiedono ai pazienti di ricevere terapie e trasfusioni continue e un trapianto come unica alternativa di cura. I risultati della ricerca sono stati pubblicati il 27 Luglio sulla prestigiosa rivista Science .
Stefano Rivella, autore e professore alla Kwame Ohene-Frempong sull’anemia falciforme e professore di Pediatria al Children’s Hospital di Philadelphia, ha dichiarato:
“Attualmente, se si desidera trattare malattie ematologiche come l’anemia falciforme e la beta talassemia con terapie geniche, i pazienti devono ricevere trattamenti invasivi come la chemioterapia per fare spazio alle nuove cellule del sangue corrette, il che è sia costoso che rischioso”
Il secondo autore Hamideh Parhiz, professore associato di Malattie Infettive presso l’Università della Pennsylvania, aggiunge:
“Nel nostro studio, abbiamo dimostrato che è possibile sostituire direttamente all’interno del corpo le cellule del sangue malate con quelle corrette in una terapia ‘one shot’, eliminando la necessità di trattamenti di condizionamento mieloablativo e semplificando la somministrazione di queste terapie potenzialmente rivoluzionarie. Si tratta di un grande passo avanti nel modo in cui pensiamo di trattare le malattie genetiche e potrebbe ampliare l’accesso alle terapie geniche per i pazienti che ne hanno maggiormente bisogno”
e ancora
“La somministrazione mirata di terapie a base di mRNA a tessuti e tipi di cellule specifici avrà un impatto enorme sul modo in cui le malattie saranno trattate con acidi nucleici in futuro. Nel nostro studio, stiamo fornendo una tecnologia basata su nanoparticelle lipidiche mirate a cellule specifiche, che incapsula terapie/editrici a base di mRNA, per la riprogrammazione cellulare in vivo in molte malattie che necessitano di una modalità di terapia genica mirata con precisione. Qui, abbiamo combinato la piattaforma mirata con i progressi nelle terapie a base di mRNA e gli strumenti di editing genomico a base di RNA per fornire un nuovo modo di controllare il destino delle cellule staminali ematopoietiche e correggere difetti genetici. Una metodologia mirata di editing genomico a base di mRNA potrebbe portare a un’espressione controllata, un’elevata efficacia di editing e una modifica genomica potenzialmente più sicura in vivo rispetto alle tecnologie attualmente disponibili.”
Come dichiarato prima, Il Prof. Rivella e la Dott.ssa Laura Breda hanno ricevuto fondi da AVLT, proprio allo scopo di portare avanti la ricerca in ambito genetico per la lotta alle malattie del sangue e in particolare alle anemie ereditarie come la Talassemia. Siamo orgogliosi aver sostenuto persone che stanno facendo la differenza in ambito internazionale ottenendo risultati importantissimi.
Qui sotto riportiamo sia l’estratto dell’articolo di Science e un messaggio ricevuto lo scorso anno da Laura Breda che ci ringrazia del supporto.
In vivo hematopoietic stem cell modification by mRNA delivery