La FDA approva le prime terapie geniche per il trattamento dei pazienti affetti da anemia falciforme.
Anche la FDA, dopo l’omologa autorità inglese approva la terapia genica della compagnia Vertex per il trattamento dell’anemia falciforme. A differza dell’ente inglese, l’ente americano non ha incluso il trattamento dei pazienti affetti da anemia mediterranea nell’approvazione del trattamento.
L’azienda farmaceutica Vertex ha emesso, tramite il suo sito, un comunicato stampa per diffondere la notizia. All’interno del comunicato anche alcune indicazioni su come richiedere la terapia e quali indicazioni seguire. Vertex parla di una popolazione con anemia falciforme di circa 16000 persone negli Stati Uniti d’America che potenzialmente potreberreo trarre beneficio.
Non sappiamo il motivo della decisione di non includere nell’approvazione di FDA in USA i pazienti β-talassemici.