Un nuovo prodotto medicinale di Terapia Genica in sviluppo per la cura della Talassemia
La compagnia americana Sangamo Therapeutics ( www.sangamo.com) il 2 aprile ha annunciato i primi risultati clinici riguardo al loro prodotto ST-400 un nuovo prodotto di terapia genica per la beta talassemia in sviluppo in collaborazione con la compagnia farmaceutica francese SANOFI. Questo prodotto viene sviluppato mediante una nuova tecnologia conosciuta come GENOME EDITING in grado di riattivare la produzione di emoglobina fetale dopo aver cancellato una piccola parte del codice genetico che blocca la produzione di emoglobina fetale nel paziente. Questa specifica e avanzata tecnologia nota come correzione genica si chiama ZFN (Zinc Finger Nuclease ) e non utilizza virus come vettori per la correzione delle cellule staminali del paziente.
Il prodotto ST-400 è una terapia cellulare autologa ex vivo ( cioè di cellule staminali estratte dal paziente, corrette in laboratorio e infuse al paziente previo trattamento di chemioterapia ).
Il primo paziente con la forma più severa di beta talassemia B0/B0 trasfusione dipendente è stato trattato nello studio clinico THALES.
Durante l’infusione del prodotto ST-400 il paziente ha manifestato un evento avverso e temporaneo di reazione allergica attribuibile alla sostanza crio-protettiva presente nel prodotto Dopo 2-4 settimane il paziente ha ricostituito tutte le cellule del sangue. A 7 settimane dopo l’infusione del prodotto ST-400 il livello di emoglobina totale rimane stabile intorno a 9 g/dL. Il paziente ha continuato a ricevere delle trasfusioni fino a due settimane dopo essere stato infuso con ST-400. Ma durante le successive 5 settimane non ha più ricevuto trasfusioni .
Ovviamente questi dato è preliminare e dovrà essere confermati in altri pazienti ma in ogni caso è un importante risultato molto promettente ottenuto in un paziente con la forma più severa di talassemia B0/B0. L’arruolamento di pazienti nello studio clinico THALES sta continuando e la compagnia Sangamo comunicherà i nuovi dati clinici entro la fine del 2019
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